Ionis和阿斯利康联合公布了Eplontersen在遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv-PN）患者中进行的第3期NEURO-TTRansform研究的66周分析的积极结果。
在第66周，与外部安慰剂组相比，接受Eplontersen治疗的患者在改良神经病损害评分+7(mNIS+7)和诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(NorfolkQoL-DN)的共同主要终点方面持续表现出具有统计学意义和临床意义的自初始变化。
该研究还达到了第三个共同主要终点，表明与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度出现了具有统计学意义的降低。TTR降低与第35周时报告的一致。Eplontersen持续证明其安全性和耐受性特征与第35周时观察到的一致。
遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病(ATTRv-PN)是由周围神经中错误折叠的突变TTR蛋白的积累引起的。患有ATTRv-PN的患者会经历全身持续的衰弱性神经损伤，导致运动功能逐渐丧失，例如行走。
这些患者还会在其他主要器官中积累TTR，从而逐渐损害其功能。错误折叠的TTR蛋白积累造成的损害会在诊断后五年内导致残疾，并且通常会在十年内致命。
Eplontersen是一种在研配体偶联反义(LICA)药物，旨在抑制TTR蛋白的产生。Eplontersen正在开发为每月自我管理的皮下注射剂，用于治疗所有类型的ATTR。
ATTR淀粉样变性是一种系统性、进行性和致命性疾病，其中患者经历由TTR淀粉样沉积物在各种组织和器官(包括外周神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓)中的不适当形成和聚集引起的多种重叠临床表现。TTR淀粉样蛋白沉积物在这些组织和器官中的逐渐积累导致器官衰竭并最终导致死亡。
“这些结果进一步强调了Eplontersen有潜力成为所有类型的甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性的最佳治疗方法，包括多发性神经病和可导致心力衰竭的心肌病，”阿斯利康生物制药研发执行副总裁MenePangalos说。“由于目前可用的治疗选择有限，对于这种系统性、进行性和致命性疾病的不同类型，迫切需要新疗法和更早、准确的诊断，这一医疗需求尚未得到满足。”
目前，Ionis和阿斯利康正在美国寻求eplontersen治疗ATTRv-PN的监管批准，并计划在欧洲和世界其他地区寻求监管批准。本月早些时候，美国食品和药物管理局接受了eplontersen用于治疗ATTRv-PN的新药申请，PDUFA行动日期为年12月22日。Eplontersen在美国已被授予孤儿药称号。
Eplontersen目前正在3期CARDIO-TTRansform研究中评估转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM），这是一种全身性、进行性和致命性疾病，通常会导致进行性心力衰竭，通常会在发病后三到五年内死亡。
参考来源：“EplontersendemonstratedsustainedbenefitinPhaseIIItrialforhereditarytransthyretin-mediatedamyloidpolyneuropathy(ATTRv-PN)through66weeks”，新闻发布。AstraZeneca；年3月27日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
