湖南开出首张罕见病创新药维万心处方华声

北京专治白癜风的医院有哪些 http://www.znlvye.com/m/
华声在线12月14日讯(湖南日报·华声在线记者李传新)近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax,61mg)今天医院开出了省内首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的口服药物,填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白,为患者带来了新希望。ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病,诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠,形成淀粉样物质沉积于心肌间质,长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。医院心内科彭道泉主任说:“由于临床特异性差,疾病认知不足,且ATTR-CM又极易与心衰混淆,患者往往因为误诊、漏诊以及延误诊治而错过最佳治疗时间,他们的生活质量也因此而受到严重影响,临床诊断后平均生存时间仅为2至6年。近年来,医院陆续诊断出该疾病,本次创新药物的上市及处方,改变了以往ATTR-CM无药可医的困境,改变了以往ATTR-CM无药可医的困境,为患者带来延长生命的希望。”目前,ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战,医院具备诊断和治疗能力。医院作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM诊疗示范中心(CoE中心),目前已建立对TTR型心肌淀粉样变性患者高效的诊断流程。由于ATTR-CM是一种累及多系统的疾病,发病症状不典型,往往需要不同科室的专业经验,患者才能确诊。医院已联合心内科、放射影像科、核医学科、医学遗传科,病理科、血液科、肾内科设立了针对疑难心肌病的多学科(MDT)团队,为患者提供全面、高效、规范的诊治流程。


转载请注明:http://www.lkcsc.com/ways/16428.html

 


当前时间: