今日，吉利德科学（GileadSciences）和ScholarRock宣布，两家公司已经达成一项战略合作协议，将合作发现并开发高度特异性的转化生长因子β（TGFβ）活化抑制剂，用于治疗纤维化疾病。依据该协议，吉利德科学向ScholarRock支付约为万美元的预付款，以及最高可达15亿美元的未来里程碑付款。
ScholarRock是一家临床阶段的生物医药公司，致力于研发创新药物，治疗蛋白质生长因子信号通路起到重要作用的严重疾病。ScholarRock开发的专有技术平台，能够发现和开发在细胞水平上，局部选择性靶向生长因子通路信号蛋白的单克隆抗体。
根据协议规定，吉利德科学将拥有从ScholarRock的三个TGFβ研究项目中获取候选产品的独家全球研发许可的权力。这三个研究项目包括：靶向潜在TGFβ1活化的高亲和性和特异性抑制剂；选择性靶向位于细胞外基质的潜在TGFβ1活化的抑制剂；以及一个其它的TGFβ研发项目。ScholarRock将负责候选产品的抗体发现和临床前研究，直到选出供吉利德科学选择的候选产品。吉利德科学在行使选择权之后，将接手负责它们的临床前和临床开发以及推广工作。ScholarRock保留了发现，开发和推广特定TGFβ抑制剂用于肿瘤学和癌症免疫疗法的全球独家权益。
纤维化是许多疾病的破坏性病理特征。TGFβ驱动的信号传导被认为是纤维化的中枢调节通路。通过ScholarRock专有平台发现的TGFβ信号传导抑制剂已被证明可选择性地阻止体外和临床前模型中纤维化基质中生长因子的活化。通过靶向疾病微环境，这些高度特异性的TGFβ活化抑制剂，可提供抑制多器官中促纤维化信号传导的新方法。
纤维化也是由非酒精性脂肪肝（NASH）导致的肝硬化的重要中间步骤。NASH的特征是肝脏脂肪堆积。肝脂肪积累伴随着炎症和细胞损伤。炎症可导致肝纤维化（瘢痕），肝硬化，门静脉高压症，肝癌和肝功能衰竭。NASH是一个新兴的健康危机，影响着3-5%的美国人口和2-4%的全球人口，是在美国肝癌和肝移植的最快增长原因。目前对NASH尚没有已批准的疗法。
▲ScholarRock的产品研发管线（图片来源：ScholarRock
